Satu kali infus terapi gen eksperimental CTX310 menurunkan trigliserida rata-rata 63 persen dalam 30 hari pada 10 pasien hipertrigliseridemia berat. Data fase 1b itu dipresentasikan pada 9 November 2026 dalam sesi late-breaking di Scientific Sessions 2026 American Heart Association (AHA) di Chicago. 🔗 Cleveland Clinic Newsroom
CTX310 adalah terapi penyunting gen CRISPR-Cas9 sekali pakai yang menonaktifkan gen ANGPTL3 di hati. Gen tersebut mengatur metabolisme lemak, dan menonaktifkannya membantu tubuh membersihkan trigliserida dari darah. 🔗 Cleveland Clinic Newsroom
Hasil setelah 30 hari
- Trigliserida: turun rata-rata 63 persen, dengan penurunan hingga 85 persen pada sebagian peserta.
- Protein ANGPTL3: turun lebih dari 65 persen.
- Kolesterol non-HDL: turun 51 persen.
- ApoB: turun 23 persen.
- Kadar trigliserida awal peserta: median di atas 1.000 mg/dL, jauh di atas batas normal 150 mg/dL.
Seluruh peserta juga menderita diabetes, 30 persen pernah mengalami pankreatitis, dan 20 persen sudah memiliki penyakit kardiovaskular aterosklerotik. Penurunan ANGPTL3 dan trigliserida bertahan pada tujuh peserta yang telah dipantau setidaknya 90 hari. 🔗 Medical Daily
Keamanan dan catatan penting
Tidak ada peserta yang mengalami efek samping serius terkait pengobatan, dan tidak ada kenaikan enzim hati yang bermakna secara klinis. Data dipresentasikan oleh Dr. Ashish Sarraju, kardiolog preventif Cleveland Clinic. 🔗 GeneTechTimes
Namun uji ini masih kecil dan terbuka, tanpa kelompok pembanding, dan datanya berasal dari presentasi konferensi yang belum ditelaah sejawat. Studi ini juga belum membuktikan bahwa penurunan trigliserida dengan cara ini mencegah pankreatitis atau serangan jantung. 🔗 Medical Daily
Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberi CTX310 status Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) untuk hipertrigliseridemia berat dan kolesterol LDL tinggi. Terapi ini masih bersifat investigasional dan hanya tersedia lewat uji klinis. 🔗 GeneTechTimes
Sumber
- Cleveland Clinic Newsroom — Gene Editing Therapy Trial Dramatically Lowers Dangerous Blood Fat Levels (9 November 2026)
- Medical Daily — One CRISPR Infusion Cut Triglycerides 63% in 10 Adults With Diabetes and Severe Levels in Small Early Trial
- GeneTechTimes — One CRISPR Infusion Cut Triglycerides 63% in People With Severe Hypertriglyceridemia
